弗雷德·哈奇(Fred Hutch)科学家研究金纳米颗粒如何将CRISPR带入发展中国家

 
使用CRISPR对细胞进行基因编辑可能是治愈遗传病(例如镰状细胞贫血)的答案。但是，为了使该技术能够在像尼日利亚这样的国家(约有四分之一的人口具有镰状细胞特征)供人们使用，该技术将需要变得更便宜且侵入性更小。
那就是金纳米颗粒进入的地方。
弗雷德·哈钦森癌症研究中心的科学家正在设计一种可以大大简化CRISPR应用方式的方法。他们的目标是为基因编辑创建一个安全的过程，该过程完全在患者体内进行。
为了今天使用CRISPR编辑人类干细胞，科学家必须遵循一个过程，包括从患者的骨髓中去除细胞，对这些细胞进行电死，并用工程病毒颗粒对其进行修饰。
从此过程变得更具侵入性。 “我们实际上必须用化学疗法，放射疗法或其他药物治疗这些患者，以便吸收经过基因操作的这些细胞，” Fred Hutch的资深科学家Jennifer Adair在2019年GeekWire峰会上的一次演讲中说。
研究人员认为他们已经找到了第一步，这就是将CRISPR传递到体内的血液干细胞。他们这样做的目的是使用金纳米颗粒，该纳米颗粒的大小约为食盐颗粒的十亿分之一，并且能够走私RNA，DNA和蛋白质。
“我们已经证明，我们不仅可以制造这些，而且可以将所有这些成分被动地传递到血液干细胞，然后可以进行基因编辑。而且我们已经能够继续证明我们可以使用这种方法纠正镰状细胞缺陷。” Adair说。
小瓶的金纳米粒子，每个粒子的大小约为食盐颗粒的十亿分之一。
(罗伯特·胡德/弗雷德·哈奇照片)
纳米粒子足够大，可以携带CRISPR负载，但足够小，可以渗入细胞膜。黄金是有用的媒介，因为它对人类无害。
弗雷德·哈奇(Fred Hutch)团队于今年早些时候在《自然材料》杂志上发表了有关金纳米颗粒的研究成果。该系统安全地编辑了10%到20%的靶细胞，研究人员希望随着方法的改进，靶细胞数量会增加。
在理想的情况下，临床医生将能够通过注射器进行基因治疗，这一过程可以在一次办公室就诊中完成。 Adair先前发表了有关“盒装基因疗法”概念的研究，这是一种台式设备，无需昂贵的医疗基础设施即可提供基因疗法。
阿代尔说：“我们需要开发使基因编辑更简单，更实惠，更容易为世界各地的患者使用的技术。”